에스바이오메딕스는 보건복지부가 지원하는 ‘2026년도 연구중심병원 한미혁신성과창출 R&D 신규 지원사업’에 참여기관으로 선정됐다고 4일 밝혔다.
이번 과제는 에스바이오메딕스, 세브란스병원, 연세대학교 의과대학, 미국 존스홉킨스대학교가 함께 참여하는 한미 국제공동연구다. 2년 6개월간 총 70억원 규모의 정부 지원금이 투입되며, ‘AI-NAMs(New Approach Methodologies) 기반 파킨슨질환 세포치료제 기능 평가 및 임상전환 플랫폼 고도화’를 주제로 수행된다.
회사는 배아줄기세포 유래 파킨슨병 세포치료제 TED-A9의 임상 1/2a상을 통해 2년간의 안전성과 유효성 데이터를 확보하고, 파주 GMP 시설을 기반으로 세포처리시설 허가를 포함한 첨단재생바이오 분야 3대 핵심 허가를 모두 갖춘 상용화 생산 역량을 보유하고 있다. 이러한 임상 개발 경험과 생산 인프라가 이번 국책과제 참여의 기반이 됐다.
이번 연구에서 회사는 CRISPR/Cas9 기반 유전자 편집 기술을 활용해 기능이 강화된 배아줄기세포주를 개발하고, 이로부터 기능강화 세포를 생산하는 연구를 수행한다. 아울러 차세대 세포치료제의 제조공정 표준화와 GMP 연계 임상 전환 기반을 구축해, 연구개발 단계에서 확보한 성과가 실제 임상과 상용화로 이어지도록 할 계획이다.
유전자 편집 기술을 세포치료제에 접목하는 것은 세포의 기능적 특성을 정밀하게 설계할 수 있다는 점에서 의미가 크다. 회사는 이를 통해 파킨슨병에서 축적한 배아줄기세포 분화 원천기술을 다계통위축증(MSA) 등 다양한 퇴행성 뇌질환으로 확장하는 차세대 파이프라인을 구축한다는 구상이다.
이와 함께 공동 연구팀은 인간 뇌 오가노이드(Organoid)와 AI 기반 다중모달 분석기술을 결합한 AI-NAMs 플랫폼도 구축한다. 이 플랫폼은 다수의 차세대 후보 세포를 신속하게 평가·선별할 수 있는 개발 가속 인프라로, 유망 후보물질을 조기에 선별해 임상 진입까지의 개발 기간과 비용을 단축하는 데 활용될 예정이다.
또한 파킨슨병·다계통위축증 임상 전환 플랫폼과 연계해, 차세대 세포치료제의 효능과 안전성을 임상 데이터와 함께 검증하는 연구도 병행한다.
김동욱 에스바이오메딕스 CTO(연세대 의대 교수 겸임)는 “이번 과제는 회사가 파킨슨병 세포치료제 개발 과정에서 축적해온 배아줄기세포 원천기술과 GMP 생산 역량을 바탕으로, 유전자 편집이라는 새로운 축을 더해 차세대 뇌질환 세포치료제 영역으로 확장하는 의미 있는 출발점”이라고 강조했다.
이어 “세계적 연구기관인 존스홉킨스대학교와의 국제공동연구를 통해 글로벌 수준의 개발·검증 체계를 갖추고, 파킨슨병에서 검증한 원천기술을 다양한 퇴행성 뇌질환으로 확장해 뇌질환 세포치료제 분야를 대표하는 기업으로 자리매김하겠다”고 자신했다.